Questo volume presenta, in maniera comprensiva e dettagliata e allo stesso tempo accessibile, l’intero settore della terapia genica, partendo dalle proprietà dei diversi geni terapeutici per finire con i risultati delle sperimentazioni cliniche più avanzate,e includendo la descrizione delle principali tecniche per il trasferimento genico in vivo ed ex vivo.
Il testo comprende argomenti relativi allo sviluppo dei vettori lentivirali e AAV, alle proprietà dei siRNA e dei microRNA, insieme alla descrizione dei risultati delle più recenti sperimentazioni nel campo delle cellule staminali ematopoietiche e delle malattie della retina, del cuore e del sistema nervoso centrale.
Fornendo sia informazioni cliniche sia dettagli molecolari relativi alle malattie finora affrontate dalla terapia genica, il volume sarà un prezioso strumento di studio e approfondimento non solo per il ricercatore dell’area biomedica e lo studente di medicina negli ultimi anni di studio, ma anche per il clinico di medicina interna e delle discipline specialistiche.
Mauro Giacca è Direttore della Componente Italiana dell’International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB), un’organizzazione internazionale di ricerca con sede a Trieste, e Professore Ordinario di biologia molecolare presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università di Trieste. Negli ultimi 20 anni,ha partecipato in prima linea allo sviluppo della terapia genica, pubblicando più di 200 articoli sulle riviste scientifiche internazionali. È considerato uno dei massimi esperti nello sviluppo dei vettori AAV e nella loro applicazione per la terapia genica delle malattie cardiovascolari.
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Mauro Giacca Imprint: Springer Verlag Country of Publication: Italy Edition: 2011 ed. Dimensions:
Height: 235mm,
Width: 155mm,
Spine: 15mm
Weight: 454g ISBN:9788847019881 ISBN 10: 8847019885 Pages: 240 Publication Date:23 March 2011 Audience:
Professional and scholarly
,
Undergraduate
Format:Paperback Publisher's Status: Active
1 Introduzione alla terapia genica 1.1Geni come farmaci.1.2Terapia genica: una visione d'insieme 2 Acidi nucleici con funzione terapeutica 2.1Geni codificanti proteine. 2.2 Acidi nucleici non codificanti 3 Metodologie per il trasferimento genico 3.1 Barriere cellulari al trasferimento genico. 3.2 Inoculazione diretta di DNA ed RNA. 3.3 Metodi fisici. 3.4 Metodi chimici. 3.5 Vettori virali 4 Sperimentazioni cliniche di terapia genica 4.1 Sperimentazioni cliniche di terapia genica: considerazioni generali. 4.2 Terapia genica delle cellule staminali ematopoietiche. 4.3 Terapia genica della fibrosi cistica. 4.4 Terapia genica delle distrofie muscolari. 4.5 Terapia genica dell'emofilia. 4.6 Terapia genica dei tumori. 4.7 Terapia genica delle malattie neurodegenerative. 4.8 Terapia genica delle malattie dell'occhio. 4.9 Terapia genica delle malattie cardiovascolari. 4.10 Terapia genica dell'infezione da HIV/AIDS. 5 Problematiche etiche e sociali della terapia genica 5.1 Sicurezza delle sperimentazioni cliniche. 5.2 Terapia genica delle cellule germinali. 5.3 Terapia genica in utero. 5.4 Terapia genica dell'embrione. 5.5 Trasferimento genico per applicazioni cosmetiche e doping genetico.
